Les effets bénéfiques de la trithérapie pour la mucoviscidose

L’association Vaincre la Mucoviscidose publie aujourd’hui le bilan 2021 du Registre français de la mucoviscidose. Ce recueil des données épidémiologiques, mis à jour chaque année, permet d’évaluer l’état de santé et le suivi des patients atteints de mucoviscidose. Les effets bénéfiques de la trithérapie pour la mucoviscidose viennent d’être établis. Explication.

Un an après la mise sur le marché du nouveau médicament Kaftrio®, le bilan 2021 du Registre français de la mucoviscidose révèle  des premiers effets bénéfiques de la trithérapie auprès des personnes malades : augmentation de la population et de l’âge moyen, baisse drastique du recours à la greffe, allègement des traitements, meilleure fécondité. Mais ces évolutions ne doivent pas masquer une réalité douloureuse qui rend plurielle la maladie. Il y a ceux qui peuvent accéder à la trithérapie et les autres…

Mucoviscidose : augmentation de la population et progression de l’âge moyen

En 2021, l’évolution positive des principaux indicateurs étudiés dans le Registre français de la mucoviscidose se poursuit.

On note, en France :

• une augmentation du nombre de personnes vivant avec la mucoviscidose (+1,8 %) pour atteindre 7 513 patients recensés alors que le nombre de nouveaux cas diagnostiqués reste stable : 144 en 2021 contre 157 en 2020 ;
• un accroissement de la part du nombre d’adultes (plus de 18 ans) dans l’ensemble de la population vivant avec la mucoviscidose : 61,7 % en 2021 contre 58,5 % en 2019 ou encore 48,5 % il y a 10 ans.
• une hausse de l’âge moyen des patients : 25 ans contre 19 ans il y a 10 ans ;
• une augmentation de l’âge médian au décès qui s’affirme d’année en année : 37,8 ans.

Kaftrio® : des premiers résultats encourageants

Ce traitement avait fait l’objet d’une Autorisation temporaire d’utilisation (ATU) qui avait été obtenue fin 2019 et permis à 450 patients d’être mis sous Kaftrio® avant l’obtention de l’Autorisation de mise sur le marché (AMM) en juillet 2021.

Prescrit depuis juillet 2021 auprès de 2 200 personnes (soit 30% des patients atteints de mucoviscidose), le Kaftrio® a déjà des effets positifs sur la qualité de vie des personnes malades. Parmi ces effets bénéfiques :

• une diminution drastique du nombre de patients ayant eu recours à une greffe pulmonaire : 17 en 2021 (contre 86 en 2019) ;
• un allègement notable des traitements :
  • une baisse de la prescription de cures d’antibiotiques par intraveineuse : 19 % des patients en 2021 (vs 26 % en 2020 et 29 % en 2019) ;
  • une réduction de la prescription des traitements digestifs et des traitements à visée respiratoire tels que l’oxygénothérapie, la ventilation nasale ou encore la réhabilitation respiratoire.

Autre conséquence due probablement à la prescription du Kaftrio® :

• on assiste à une augmentation significative du nombre de débuts de grossesse (+29 %), supposant ainsi une meilleure fécondité chez les femmes. En parallèle, davantage de patientes prennent une contraception afin d’éviter des grossesses non désirées.
• une chute des patients traités par Orkambi® (-59 %) au profit d’autres traitements, principalement Kaftrio®.

Encore une large majorité de patients sans solution thérapeutique efficace

Malheureusement, encore 60% des patients sont exclus des nouveaux traitements appelés « modulateurs CFTR ». Ces patients sont non éligibles en raison de profils génétiques sur lesquels ces traitements sont inopérants ou de patients greffés pour lesquels ces modulateurs sont contrindiqués. Vaincre la Mucoviscidose a pour ambition, aux côtés des chercheurs et des soignants, de multiplier les initiatives pour que TOUS les patients puissent accéder à des traitements efficaces.