Un-traitement-prometteur-contre-la-mucoviscidose-santecool

Suite à l’avis positif récemment donné par l’Agence européenne du médicament (EMA), l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament française (ANSM), a annoncé le 30 octobre la mise en place d’un dispositif d’Autorisation Temporaire d’Utilisation pour le médicament lumacaftor/ivacaftor pour lutter contre la mucoviscidose.

Cette association de deux molécules s’adresse aux patients de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, la plus fréquente des mutations responsables de la mucoviscidose en France. La posologie sera de 2 comprimés matin et soir (4 comprimés par jour), à prendre au cours d’un repas contenant des graisses. Des adaptations de posologie, au cas par cas, seront possibles.

En raison des interactions médicamenteuses, ce traitement n’est pas recommandé dans certaines situations, notamment en cas de traitements immunosuppresseurs (patients transplantés) ou en cas de grossesse.

Les résultats des essais cliniques disponibles aujourd’hui font état d’une amélioration modérée mais significative de la fonction respiratoire ainsi que d’un effet bénéfique sur d’autres indicateurs importants (prise de poids, diminution du nombre de cures d’antibiotiques en intraveineux, et qualité de vie).

D’après le Registre français de la mucoviscidose, on estime qu’environ 1500 patients sont potentiellement concernés. Le dispositif d’ATUc prévoit un suivi médical strict du traitement. Une attention particulière sera portée aux effets indésirables du médicament. Les soignants, les patients, leurs aidants, ou encore Vaincre la Mucoviscidose en tant qu’association agréée, seront amenés à les déclarer dans le cadre d’un dispositif de pharmacovigilance.

Pendant la période de l’ATUc, le traitement sera délivré par les pharmacies hospitalières sur prescription des médecins hospitaliers des CRCM (Centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose), pour une période de 4 semaines, renouvelable. L’étape suivante sera l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) en France de ce médicament pour cette indication ; l’autorisation de mise sur le marché permettra la commercialisation d’Orkambi dans les pharmacies de ville.

À l’heure où la médecine de précision donne un nouveau souffle à la lutte contre la maladie, Vaincre la Mucoviscidose se réjouit de cette nouvelle étape thérapeutique importante pour les patients qui pourront en bénéficier et rappelle que son objectif reste celui de la guérison pour tous les malades.

De nombreuses recherches sont en cours, et notamment une cinquantaine d’essais cliniques, toutes disciplines confondues, impliquant pour la plupart des patients. Leur engagement reste essentiel pour l’avancée thérapeutique. D’autres essais sont prévus et débuteront prochainement. L’association salue l’investissement des patients et des familles dans la recherche ; elle souhaite réaffirmer son soutien aux chercheurs et aux soignants qui relèvent le défi de proposer des traitements de plus en plus efficaces pour tous les malades.