La Haute Autorité de Santé (HAS) élargit l’accès au médicament Kaftrio® pour les enfants de 2 à 5 ans souffrant de mucoviscidose. Cette nouvelle mesure offre un espoir vital pour les petits atteints de cette maladie génétique.
La Haute Autorité de Santé (HAS) vient d’annoncer une nouvelle avancée dans le traitement de la mucoviscidose. Désormais, les enfants âgés de 2 à 5 ans porteurs d’une mutation génétique F508del pourront bénéficier précocement de Kaftrio®. Cette décision est basée sur des données encourageantes, et elle offre un nouvel espoir pour les 500 enfants concernés en France. Kaftrio® a déjà démontré son efficacité chez quelques enfants en situation compassionnelle, améliorant significativement leur qualité de vie et leur santé respiratoire.
Les avancées dans le traitement de la mucoviscidose grâce à Kaftrio® pour les enfants
De plus, la HAS a élargi l’accès précoce à Kaftrio® pour les patients de 6 ans et plus, même s’ils ne sont pas porteurs de la mutation F508del. Cela concerne les individus ayant l’une des 177 mutations rares identifiées comme répondant positivement au traitement. Bien que certains patients aient déjà pu bénéficier de cette option grâce à des prescriptions compassionnelles, cette autorisation renforce la volonté des autorités sanitaires de couvrir un plus grand nombre de patients. Près de 500 patients non porteurs de la mutation F508del ont déjà commencé le traitement grâce à ces prescriptions compassionnelles, avec des résultats positifs.
En 2022, environ 50,7% de tous les patients atteints de mucoviscidose en France ont bénéficié de Kaftrio®. Avec ces récentes autorisations, près de 72% de la population atteinte de la mucoviscidose, soit environ 5500 patients, pourra désormais accéder à cette trithérapie prometteuse. Néanmoins, environ 28% des patients, soit environ 2200, restent exclus en raison de leur profil génétique ou de leur situation, tels que les patients greffés ou les enfants de moins de deux ans.
« C’est une très grande satisfaction de voir que les autorités sanitaires et la communauté médicale ont su répondre aux attentes des patients. Mais ne l’oublions pas, si Kaftrio® a un impact favorable très important notamment sur la fonction respiratoire, il ne permet pas de guérir de la mucoviscidose. Et près de 2000 patients ne peuvent en bénéficier en raison de leur profil génétique ou parce qu’ils sont greffés ».
David Fiant, président de Vaincre la Mucoviscidose.